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北海康成-B:罕见病蓝海唯一标的 在研项目多令资本市场憧憬

[时间:2022-02-03 05:26来源:未知作者:admin浏览:]

  近日北海康成制药有限公司正式全球公开发售,即将成功登陆港股资本市场。本次IPO,

  (01228.HK)成立于2012年,是一家立足中国、专注于罕见病的生物医药公司,致力于研究、开发及商业化生物科技疗法。

  中国罕见病市场2020-2030年复合年增长率预计为34.5% 北海康成是赛道唯一上市标的

  根据弗若斯特沙利文的资料,约80%的罕见病属遗传性,且四分之三的病例于儿童时期开始发病,五岁前的死亡率为30%。总体而言,罕见病预计会影响全球3.5%至5.9%的人口。全球约有7,000种罕见病缺乏权威或令人满意的疗法,反映对此类威胁生命或慢性衰弱性疾病的需求严重未被满足。此外,罕见病多数为慢性病,产生长期医疗费用,并导致生活质量下降。罕见病的特有性质导致高死亡率,对患者造成沉重的社会及经济负担,使开发有效的治疗方法迫在眉睫。

  USA和Europe罕见病孤儿药资格的监管框架已较为成熟。FDA于1983年首次立法制定《孤儿药法案》,为其后数年其他司法权区遵循的监管途径设定标准,此后全球罕见病药物市场迅速增长。弗若斯特沙利文透过不同途径来源进行的分析指出,全球罕见病药物市场的市场规模从2020年的1,351亿美元增至2030年的3,833亿美元,2020年至2030年的复合年增长率为11.0%。

  根据罕见病的不同定义,我国认定的罕见病数量(121个)远低于USA和Europe所认定者(均逾6,000个),估计仅第一批我国定义的121种罕见病已影响超过3百万名患者,因此,通过采用USA或Europe更广泛定义的外推法,可恰当地合理估计我国患有一种或多种罕见病患者的总基数可能超过1亿人。具体而言,弗若斯特沙利文预计我国罕见病药物市场将急剧增长,由2020年的13亿美元急速增至2030年的259亿美元,复合年增长率为34.5%,而USA及世界其他地区的同期复合年增长率分别为10.5%及10.0%。我国罕见病市场正在进行结构性调整的原因,主要是得益于简化了申请程序、临床试验设计灵活以及根据国外临床数据及获批后临床试验可豁免试验等监管改革措施。

  全球罕见病市场是生物医药市场的一个分部,专注于发现、发展及商业化治疗影响少数人群的疾病,而非普通人群中的其他流行疾病的药物。 面对蒸蒸日上的国内罕见病市场的重大发展机遇,国内的罕见病赛道仍是一片蓝海,北海康成是唯一一家专注于罕见病药物研发的上市公司。难怪这次北海康成的上市,竟然聘请到了顶级的摩根士丹利及富瑞金融集團作为联席保荐人。

  其实,从全球范围来看,近年来多个国际大药厂早已盯上了罕见病药物领域。武田收购罕见病巨头夏尔斥资650亿美元;阿斯利康收购亚力兄制药斥资390亿美元,并宣布成立中国罕见病业务部,正式进军罕见病领域。

  截至上市公告前,北海康成已打造一个由13个拥有巨大市场潜力的药物资产组成的全面的管线,针对部分最普遍的罕见病以及罕见肿瘤适应症。

  包括三款已成功上市的药物,分别是奈拉替尼用于HER2阳性早期乳腺癌的强化辅助治疗、海芮思是我国首个黏多糖贮积症(又称粘宝宝)Ⅱ型酶替代疗法药物、康普舒用于预防和治疗化疗引起的口腔黏膜炎。

  四个处于临床阶段的候选药物、一个处于IND准备阶段、两个处于临床前阶段,另外三个基因治疗项目处于先导识别阶段。

  还在管线种候选药物。其中,公司的核心产品CAN008是一种正开发用于治疗胶质母细胞瘤(GBM)的CD95-Fc糖基化融合蛋白。该药物于2014年9月在Europe完成复发性GBM中CAN008 2期试验;历经24个月的临床研究与开发,于2018年9月在Taiwan完成了1期试验;于2018年3月就CAN008获得药监局IND批准,以进行二线月获批准在我国对GBM患者进行一线月在我国进行首例患者给药。公司预期在我国将CAN008商业化,作为合并治疗(放疗加化疗),配合GBM的护理标准。

  在罕见病研发管线种生物制剂及小分子产品候选产品,对应适应症包括亨特氏综合症(MPS II)及其他溶酶体贮积病(LSD)、补体介导紊乱、A型血友病、代谢紊乱,以及罕见胆汁淤积性肝病,包括Alagille综合症(ALGS)、进行性家族性肝内胆汁淤积症(PFIC)及胆道闭锁(BA)。

  以北海康成重磅产品Hunterase(CAN101)为例,该产品在去年9月在我国获批上市,用于治疗黏多糖贮积症Ⅱ型(MPSⅡ,亨特综合征)。这是北海康成在我国成功商业化的第一款罕见病药物,也是国内首个且唯一的全球新一代治疗MPSⅡ的酶替代疗法(Enzyme replacement therapy,ERT),拥有FDA孤儿药资格认证,且在此前获得药监局的优先审评资格,填补了我国在MPSⅡ适应症临床治疗领域的空白。据2020年5月发布的《从黏多糖贮积症剖析中国罕见病患者生存现状》报告称,由于国内缺乏有效的酶替代治疗药物,41%的黏多糖贮积症患者在确诊后未接受任何治疗,47%的患者只能对症治疗,甚至有8.95%的患者为了接受有效药物的治疗而远走海外。

  然而在国外,患者唯一可使用药物是由Shire生产的Elaprase(Idursulfase)。该药于2006年7月通过FDA批准上市,于2007年8月获欧盟批准上市。值得一提的是,它是有史以来生产的最昂贵的药物之一,平均每位患者每年花费56万余美元。2020年Elaprase的全球销售额高达6.29亿美金。从市场竞争格局来看,由于Hunterase是目前国内仅有可用的MPS II靶向疗法,因此面对逐渐增长的治疗市场缺口,Hunterase在商业化层面拥有特有的优势,市场开发潜力较大。

  此外,北海康成也研发了相应治疗药物CAN106。据了解,该产品是一种作用于补体系统C5靶点的长效人单克隆抗体。根据临床前数据,CAN106表现出良好的PK╱PD特征及耐受性,显示CAN106具有在降低给药频率下有效抑制PNH患者C5的潜力。2021年7月,公司获得了药品监督管理局(NMPA)关于申请CAN106的新药临床试验(IND)的批准。 值得一提的是,阵发性睡眠性血红蛋白尿症(PNH)被我国列入《第一批罕见病目录》。从全球市场竞争格局来看,目前全球获批治疗PNH的补体C5抑制剂药物仅有Soliris(Eculizumab)和Ultomiris(Ravulizumab),这两款药物均由USA公司Alexion开发,该公司目前市值已达403亿美元,折合人民币2580亿元。且值得一提的是,Soliris治疗费用高昂,每位患者每年耗费约为50万美元。在此背景下,国内市场迫切需要更具成本效益的疗法,国产替代需求巨大,也为CAN106未来上市提供了良好的市场基础。

  并且,据Alexion公司财报2020年Soliris 和Ultomoiris 的销售额达到52.9亿美金;Soliris和Ultomiris可成为销售总额破10亿美元的重磅产品,可见PNH适应症市场潜力巨大。待CAN106上市后,或为北海康成打开丰厚的利润空间。

  此外,2021年的10月,北海康成关于治疗戈谢病的CAN103项目临床试验申请(IND)的正式获批。

  除生物制剂及小分子药物外,北海康成-B还在探索新一代基因疗法技术,并正在开发两种分别用于治疗法布雷病及庞贝氏病的基因治疗产品。此外,公司正在内部开发靶向不同组织的腺相关病毒(AAV)递送平台,例如中枢神经系统(CNS)及肌肉。

  截至2019年及2020年12月31日止年度及截至2021年6月30日止六个月,北海康成-B的研发开支分别为人民币55.4百万元人民币、109.6百万元及人民币274.8百万元。就公司的核心产品CAN008而言,截至2019年及2020年12月31日止年度以及截至2021年6月30日止六个月的研发开支分别为人民币11.9百万元、人民币4.3百万元及人民币17.9百万元,分别占研发开支总额的21.5%、3.9%及6.5%。

  北海康成-B于2019年、2020年以及截至2020年及2021年6月30日止六个月分别录得净亏损总额人民币217.7百万元、人民币846.0百万元以及人民币156.7百万元及人民币344.2百万元。在亏损净额中,公司于截至2019年、2020年止年度及截至2021年6月30日止六个月分别确认可转换可赎回优先股的公平值变动人民币73.7百万元、人民币591.4百万元及人民币21.8百万元。

  北海康成尽管上市前三年由于研发的投入录得大额亏损,但在机构投资者眼中仍然是一块香饽饽的璞玉。自2015年起,北海康成上市前已获得总额约为2.69亿美元的投资。投资者包括若干资深投资者,如WuXi AppTec、WuXi Biologics,RA Capital、Blackwell Partners LLC、启明创投、泛大西洋投资集团、Hudson Bay Capital Management,元明方圆基金和Tigermed。

  在罕见病这个蓝海市场,北海康成-B成为该赛道唯一上市标的。公司已打造一个由13个拥有巨大市场潜力的药物资产组成的全面的管线,特有的商业模式令机构投资者不断加码追捧。

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